陈长安兴奋的点点头,目不转睛的看着显示屏上的三维图像,有些感慨。
其实严格的来说,dna是不可能被肉眼观测到的,之所以可以“看到dna“,那是通过算法弄出来,利用三目镜,解析三维结构而得到的图像。
“陈总,利用xist基因真的可以做到抑制唐氏儿多余的那条染色体吗,太神奇了。”
陈长安转头看了一眼提问的那个人,这是一个从中山大学招募的实习生,今年才博士刚毕业,踏入科研领域还没多久,粉粉嫩嫩的新人一枚。
“当然没问题,我想你可能没怎么关注表观遗传学方面的前沿突破。”
“美籍华裔姜俊教授曾经在《自然》期刊上登载过一篇论文,他尝试过将xist基因转入到多余的21号染色体中。”
“并且在体外细胞层次已经获得了成功。”
“根据他的论点和试验测试可以得知,多余的21号染色体拷贝ist基因沉默后,其干细胞活动繁殖能力更强了,也许全身细胞逐步会被沉默后的细胞所代替。”
“但是因为细胞是有生命周期的,当细胞更迭之后,这种沉默效果便消失了,而且最难得是心脑细胞的更迭以及突破心脑屏障问题。”
“人体是很复杂的,心脑细胞作为最关键和重要的细胞,如何将xist基因安全的转入心脑细胞之中,并且使其产生效果,且保持稳定,是摆在眼前的最大难题之一。”
陈长安并非是第一个提出这个治疗思路的人。
早在几年前,就曾经有科学家尝试过在源于唐氏综合症患者的ips干细胞上,进行这种测试。
并且在体外细胞的试验中还获得了成功,当将xist基因人工转入到干细胞中那条多余的21号染色体后,成功的形成了“21号染色体巴氏小体”,抑制了多余的那条染色体的基因表达。
这样,在细胞层面上,唐氏综合征患者的细胞就将会和正常普通人的细胞一样,不在多一条染色体,细胞的功能、形态也都正常化了。
细胞正常了,这条多余的染色体不再发挥作用了,那理论上患者也会逐渐恢复正常,虽然身体上的损伤显然是无法修复了,但是被干扰的智力,是有希望重新回归正常水平的。
这个治疗思路是很有临床意义的,只不过想要真正做到这一步,还有很多的难题。
比如怎样做到将人体内那么多细胞,全部都剔除一条染色体!
用什么手段靶向地把转基因送到人体的细胞内,而不是在体外操作。