其实试验也不复杂。
云珩在陈长安的瞩目下,将一管利用ons流体做载体,装载了cas9基因编辑工具的人造病毒注射入猴子的身体内,第一阶段的工作就算搞定了。
这管药剂的作用就是通过基因编辑技术,在指向rna的引导下,人为的在体内造血干细胞中敲除r5基因的32个碱基,这样就导致了这个基因出现了碱基缺失。
这种碱基缺失会使hiv1病毒不能进入宿主细胞。
用简单的话来说,可以把r5基因看做是艾滋病毒进入人体免疫细胞的入口,是一扇大门,hiv病毒利用它进入人体的免疫细胞。
而经过人为基因编辑后的r5基因产生的基因突变会导致这扇门被锁定,无法打开了,从而阻止了hiv病毒进入免疫细胞。
这样只要等人体内的免疫细胞代谢一遍,携带着变异r5基因的造血干细胞分化出全新的可以阻断hiv病毒进入的免疫细胞,那么hiv病毒就将不会再破坏这只猴子的免疫细胞,不再对免疫细胞造成伤害。
一旦hiv病毒被阻断后,无法进入细胞中,久而久之这些病毒就会全部死亡,从体内被彻底消灭掉。
整个治疗方案最麻烦的地方其实就是如何将所有造血干细胞的r5基因都编辑一遍,让每一个造血干细胞的r5基因都人为的变异。
其实这个治疗方案在学术界都被提出了十几二十年了,无数生命工程学的专家都试图攻克这一难关,从根本上消灭hiv病毒。
但是至今都还没人成功过,距离成功最近的例子,还是当年华夏南方科技大学的那位生物教授搞的基因编辑婴儿露露和娜娜。
这对双胞胎女婴在胚胎阶段就被修改了胚胎中的r5基因。
这么做的好处在于胚胎阶段的基因修改比较简单,因为胚胎的细胞组织还没分化,一次修改,接下来所有的干细胞分化出来后都会自带变异的r5基因。
但是坏处是这样做会让婴儿所有的细胞都带有变异的r5基因,包括未来的生殖细胞,这将会是一种严重污染人类基因池的做法。
而且单纯的基因编辑crispr技术存在缺陷,其中之一就是脱靶问题,既编辑基因的时候可能会造成其他无关基因也出现变化。
也就是说,正常出生的女婴身体里可能已经产生了数个不同的基因产生变异,不单单只有r5基因被编辑。
这样造成的后果就是胚胎内不同细胞的编辑结果是不一样的,长大成人的婴儿身体内的细胞会有几种不同的编辑结果,有些细胞可能会有抗艾滋的能力,有些则没有。